FDA, hücre ve gen tedavilerinin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlayan taslak rehberini kamuoyu görüşüne açtı. Belge, özellikle nadir ve yaşamı tehdit eden hastalıklara yönelik programlarda mevcut bilimsel bilginin yeniden kullanılmasına odaklanıyor.
Taslak kesinleşirse şirketler üretim ve kalite verileri, klinik öncesi çalışmalar ve klinik bilgiler dahil daha önce oluşmuş bilgi birikimini yeni düzenleyici başvurularda kullanabilecek.
Yaklaşım, insan somatik hücrelerinde genom düzenleme kullanan tedavileri de kapsıyor. Amaç, aynı platformdaki her ürün için gereksiz tekrar testlerini azaltmak.
FDA, önceki veriyi kullanmanın güvenlik ve etkinlik standardını düşürmediğini vurguluyor. Sponsorların kullandıkları bilginin kendi ürünlerine neden uygulanabilir olduğunu bilimsel gerekçeyle göstermesi gerekecek.
Belge, hedef dışı genom düzenleme risklerini değerlendiren diğer FDA taslakları ve kurumun düzenleyici danışmanlık mekanizmalarıyla birlikte uygulanacak.
Şirketlerin araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusundan önce FDA ile görüşmesi teşvik ediliyor. Erken temas, hangi verinin yeniden kullanılabileceği konusunda sonradan oluşabilecek belirsizlikleri azaltabilir.
Taslak henüz bağlayıcı nihai kural değil ve 90 günlük görüş süresinin ardından değişebilir. Hastalar açısından olası yarar daha hızlı geliştirme olsa da her ürünün güvenlik, kalite ve klinik yarar kanıtını ayrı ayrı karşılaması gerekecek.
