FDA, Tzield adıyla satılan teplizumab ilacına, yakın zamanda evre 3 tip 1 diyabet tanısı alan 8-17 yaşındaki çocuklarda insülin üretimindeki düşüşü geciktirmek amacıyla hızlandırılmış onay verdi. Kurum, bunun bu hasta grubu için onaylanan ilk hastalık seyrini değiştirici tedavi olduğunu açıkladı.
Tzield daha önce evre 2 tip 1 diyabetli yetişkinler ve bir yaşından büyük çocuklarda hastalığın evre 3’e ilerlemesini geciktirmek için onaylanmıştı. Yeni kullanım alanı, klinik tanı konulduktan sonraki erken döneme odaklanıyor.
Hızlandırılmış onay, iyi kontrollü bir çalışmada C-peptid düzeyleri üzerindeki istatistiksel olarak anlamlı etkiye dayandırıldı. C-peptid, vücudun kendi insülin üretimini değerlendirmede kullanılan bir gösterge; klinik yararın doğrulanması için onay sonrası çalışma sürüyor.
İlacın etiketi ciddi güvenlik uyarıları içeriyor. FDA, Epstein-Barr ve sitomegalovirüs dahil ağır ve yaşamı tehdit edebilen viral yeniden etkinleşme vakaları nedeniyle kutulu uyarı bulunduğunu belirtti.
En sık bildirilen yan etkiler kusma, döküntü, karaciğer enzimlerinde artış ve baş ağrısı oldu. Beyaz kan hücrelerindeki azalma bazı enfeksiyonların riskini yükseltebildiği için tedavi, hekim gözetimi ve uygun laboratuvar izlemi gerektiriyor.
Hızlandırılmış onay kesin ve koşulsuz bir sonuç olarak okunmamalı. Devam eden çalışma klinik yararı doğrulamak zorunda; FDA elde edilecek yeni verilere göre ürün bilgisini veya onay durumunu yeniden değerlendirebilir.
Tip 1 diyabetli çocukların aileleri açısından karar yeni bir seçenek sunuyor, ancak uygunluk kişiye göre belirlenmeli. Tedavinin zamanlaması, olası yararı, enfeksiyon riski ve izlem yükü çocuk endokrinolojisi ekibiyle birlikte değerlendirilmelidir.
